Terapia celular autóloga eficaz en el tratamiento de heridas

Los investigadores evaluaron la eficacia de EB-101, una terapia celular autóloga experimental, en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB) y encontraron que la mayoría de las heridas (81 %) tratadas con EB-101 mostraron una cicatrización de ≥50 % y una reducción de la intensidad del dolor, cumpliendo los criterios de valoración coprimarios.¹ Los hallazgos se informaron en un póster presentado en la reunión de la Sociedad de Dermatología Pediátrica de 2023, del 13 al 16 de julio de 2023, en Asheville, Carolina del Norte.

Los pacientes con RDEB «tienen mutaciones en COL7A1, el gen que codifica el colágeno tipo VII».¹ Tomando 2 biopsias en sacabocados de un paciente con EBDR, se realizan 6 injertos de 40 cm2 en 25 días utilizando un “retrovirus que expresa el gen COL7A1 corregido”.¹ En un ensayo de Fase 3, aleatorizado, controlado intra-paciente (VIITAL), 11 pacientes con RDEB con pares de heridas grandes, crónicas y localizadas recibieron terapia con EB-101 o terapia estándar (controles).

Los participantes elegibles debían tener al menos 6 años de edad, tener al menos 2 heridas crónicas grandes coincidentes y no tener signos o antecedentes de carcinoma de células escamosas en el área que se trataría con EB-101. Los criterios de valoración coprimarios fueron ≥50 % de cicatrización en la semana 24 y reducción del dolor en la semana 24. Un criterio de valoración secundario fue la cicatrización completa de la herida en las semanas 12 y 24.

Se aplicó EB-101 a 43 heridas en 11 pacientes y se usó un tratamiento de control en 43 heridas coincidentes. En la semana 24, el 81 % de las heridas tratadas con EB-101 lograron una cicatrización ≥50 % en comparación con el 16 % de las heridas de control (PAG < .001). La intensidad del dolor desde el inicio hasta la semana 24 se redujo en 3,07 para las heridas tratadas con EB-101 en comparación con 0,90 para las heridas de control (PAG < .001).

EB-101 también fue eficaz en ≥75 % y 100 % de cicatrización de heridas, cumpliendo los criterios de valoración secundarios. Los puntos finales exploratorios adicionales que se lograron incluyeron la reducción de la picazón y la formación de ampollas en las heridas. También se obtuvo una disminución del dolor durante las primeras semanas (6 o 12).

Según su estudio, los investigadores concluyeron que «la aplicación EB-101 demostró un perfil de riesgo-beneficio favorable en pacientes adultos y pediátricos con RDEB».

Referencia

1. Mittal V, Tang J, Marinkovich M, et al. Ensayo de fase 3 aleatorizado, controlado e intrapaciente de una terapia celular autóloga experimental corregida por el gen del colágeno tipo VII, EB-101, para el tratamiento de RDEB. Cartel presentado en 2023 Sociedad de Dermatología Pediátrica Reunión; 13-16 de julio de 2023. Asheville, Carolina del Norte.